إدارة الغذاء والدواء الأمريكية ترفع تعليق تجربة علاج جيني لأمراض القلب
أعلنت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية،رفع الحظر السريري عن المرحلة المتأخرة من التجارب الخاصة بعلاج جيني تجريبي لأمراض القلب تطوره شركة شركة إنتيليا ثيرابيوتكس، وفقا لما ذكرته وكالة رويترز.
المرحلة النهائية
وحسب الوكالة، كانت الشركة قد كشفت في نوفمبر الماضي أن الهيئة أوقفت تجربتين محوريتين في المرحلة النهائية لعقار تعديل الجينات «نيكسيجوران زيكلوميران»، عقب وفاة أحد المشاركين نتيجة مضاعفات حادة في الكبد.
وفي يناير، سمحت الإدارة باستئناف إحدى الدراستين، المعروفة باسم MAGNITUDE-2، بعد أن نفذت الشركة إجراءات احترازية إضافية، تضمنت تشديد مراقبة وظائف الكبد واستبعاد المرضى الذين لديهم مشكلات أو تشوهات كبدية محددة.
ويستهدف العلاج مرض اعتلال عضلة القلب النشواني المرتبط بالترانسثيريتين (ATTR-CM)، وهو اضطراب قلبي خطير يحدث بسبب تراكم بروتين غير طبيعي داخل أنسجة القلب، ما يؤدي إلى تصلبه وضعف قدرته على ضخ الدم بكفاءة.
تطورات في علاج ضمور العضلات الدوشيني
في سياق متصل، أظهرت بيانات تمتد لثلاث سنوات نتائج إيجابية لعلاج جيني لمرض دوشين طورته شركة Sarepta Therapeutics.
وأوضحت الشركة أن العلاج، المعروف باسم Elevidys، ساهم في إبطاء تطور ضمور العضلات، مع تحسن مستدام في قدرة المرضى على التحكم في الحركة والتنسيق لمدة ثلاث سنوات بعد تلقيه.
كما أظهرت النتائج تحسنًا في أداء أنشطة بدنية مثل القفز والوقوف على ساق واحدة مقارنة بمجموعة مرجعية غير معالجة، ما انعكس إيجابًا على أداء سهم الشركة الذي ارتفع بنحو 4% قبيل افتتاح التداول.
وتشير هذه التطورات إلى استمرار الزخم في مجال العلاجات الجينية، سواء في أمراض القلب النادرة أو الاضطرابات الوراثية العضلية، وسط متابعة دقيقة من الجهات التنظيمية لضمان السلامة والفعالية.