دراسة: علاج جيني ينقذ حياة عشرات الأطفال من اضطراب مناعي نادر
توصلت دراسة جديدة إلى علاج جيني تجريبي يساعد في علاج عشرات الأطفال الذين يعانون من اضطراب مناعي نادر ومميت، وهي علامة واعدة على أنه يمكن التغلب عليه يومًا ما.
اضطراب يجعل الأطفال عرضة للإصابة بالعدوي
وفقاً لموقع “euronews”، شملت الدراسة 62 طفلاً يعانون من نقص المناعة الشديد المشترك الناتج عن نقص أدينوسين ديميناز (ADA-SCID) وهو اضطراب ناجم عن طفرات جينية تترك الأطفال بدون أنظمة مناعية عاملة، مما يجعلهم عرضة للغاية للإصابة بالعدوى.
العلاجات الحالية لمرض نقص المناعة المشترك الشديد الناتج عن نقص صوديوم الدم (ADA) باهظة الثمن وخطيرة، ولكن بدون علاج فإنه غالبا ما يكون قاتلا خلال العامين الأولين من الحياة.
يتضمن العلاج الجديد جمع خلايا جذعية من دم الطفل، والتي تُنتج خلايا مناعية، وإدخال فيروس يُنتج نسخة سليمة من جين ADA، ثم تُعاد الخلايا المُصححة إلى المريض، مما يُمكّنه من إنتاج خلايا مناعية سليمة.
وقال الباحثون إن الأمر يستغرق ما بين ستة إلى اثني عشر شهراً بعد العملية حتى يصل الجهاز المناعي إلى مستوياته الطبيعية.
تم علاج 59 مريضًا بنجاح بالعلاج الجيني بين عامي 2012 و2019، ومنذ ذلك الحين، ظلت وظائفهم المناعية مستقرة ولم يبلغوا عن أي مضاعفات خطيرة، ولا يزال خمسة من الأطفال يتمتعون بصحة جيدة بعد مرور أكثر من عقد من الزمان.
وقال الباحثون إن الدراسة، التي نشرت في مجلة نيو إنجلاند الطبية، هي أكبر وأطول متابعة للعلاج الجيني من هذا النوع.
وتُعد النتائج "رائعة"، وفقًا للدكتور دونالد كون، طبيب زراعة نخاع العظم للأطفال في جامعة كاليفورنيا في لوس أنجلوس، والذي شارك في تطوير العلاج مع علماء من المملكة المتحدة، وقال كوهن في بيان: "هذه النتائج هي ما كنا نأمله عندما بدأنا لأول مرة في تطوير هذا النهج".
الآثار الجانبية كانت معتدلة
وقال الباحثون إن معظم الآثار الجانبية التي ظهرت على الأطفال كانت خفيفة أو معتدلة، وكانت تميل إلى أن تكون مرتبطة بالإجراءات الروتينية وليس بالعلاج الجيني نفسه، وفي الحالات الثلاث التي لم تنجح فيها المعالجة الجينية، تمكن هؤلاء المرضى من استئناف الرعاية القياسية.
والجدير بالذكر أن أكثر من نصف الأطفال تلقوا خلايا جذعية مُجمدة، وكانت نتائجهم مماثلة لتلك التي تلقوا دفعات جديدة، وهذا يشير إلى إمكانية جعل العلاج متاحًا للمرضى حول العالم.
وقالت الدكتورة كاتلين ماسيوك، أحد مؤلفي الدراسة والقائدة السابقة لفريق كوهن: "هذا يزيل الحاجة للمرضى وأسرهم للسفر لمسافات طويلة إلى المراكز المتخصصة".