بسبب مرض وراثي.. الفياجرا تنقذ الأطفال من الموت
على الرغم من أنها تستخدم الآن لعلاج ضعف الانتصاب لدي الرجال ولكن أظهرت أبحاث حديثة أن دواء "الفياجرا" قد يقدم بصيص أمل لعلاج متلازمة “لي”، الاضطراب العصبي الوراثي النادر الذي يصيب الأطفال بشكل رئيسي، وغالبًا ما يؤدي إلى الوفاة قبل سن الثالثة.
التدهور العصبي
وقالت الدراسة، التي لا تزال نتائجها أولية وفقا لصحيفة "نيويورك بوست"، إن السيلدينافيل، المكون النشط في الفياجرا، قد يحسن من وظيفة الميتوكوندريا في الخلايا ويعزز نمو الخلايا العصبية، مما يقلل من التدهور العصبي والعضلي المرتبط بالمرض.
وتنجم متلازمة لي عن طفرات جينية تمنع الخلايا من إنتاج الطاقة الكافية، ما يحرم الأنسجة الحيوية، خصوصًا الدماغ والعضلات، من الوقود الضروري لوظائفها الحيوية.
وتشمل الأعراض المبكرة القيء والإسهال وصعوبة البلع، قبل أن تتفاقم لتصل إلى فقدان المهارات الحركية، والنوبات، ومشاكل التغذية والتنفس، وصولاً إلى الوفاة المبكرة.
في الدراسة، استخدم الباحثون السيلدينافيل على خلايا مأخوذة من مرضى متلازمة لي، ولاحظوا تنشيط الجينات المرتبطة بتطور الدماغ وتقليل التغيرات الجزيئية الضارة.
كما أكدت تجارب إضافية على نماذج ثلاثية الأبعاد للدماغ البشري أن الدواء يعزز نمو الخلايا العصبية ويحسن استقلاب الطاقة، ويطيل العمر في نماذج حيوانية.
وتابع الباحثون التجربة على ستة مرضى بين 9 أشهر و38 عامًا، إذ لاحظوا تحسن القوة العضلية وقدرة الحركة، وتحسن سرعة التعافي من الأزمات الأيضية، وانخفاض حدة النوبات، وتحسن جزئي في القدرة الإدراكية لدى بعض المرضى.
وأكد الدكتور ماركوس شويلك، كبير العلماء السريريين، أن هذه النتائج تمثل "مرشحًا دوائيًا واعدًا لعلاج هذا المرض الوراثي الخطير"، مشيرًا إلى أن السيلدينافيل كان جيد التحمل لدى معظم المرضى، مع بعض الآثار الجانبية الطفيفة.
ما هي أعراض مرض لي؟
المهارات الحركية غير الطبيعية: بسبب تأثر الجهاز العصبي المركزي، يعاني مرضى داء لي من حركات غير منسقة وغير إرادية.
توتر عضلي منخفض: ويعاني المرضى أيضًا من آلام عضلية نقص التوتر، والمعروف أيضًا باسم انخفاض قوة العضلات. وتظهر علاماته أثناء الطفولة.
فقدان المهارات التنموية: يؤثر مرض لي على خلايا المخ، وبالتالي فإن المرضى إما لا يصلون إلى المراحل المطلوبة أو يحدث تدهور في المهارات التنموية المكتسبة بالفعل.
صعوبة في التغذية: يعاني المرضى من مشاكل متعلقة بالأكل مثل مص الطعام أو مضغه أو بلعه.
حركات لا يمكن السيطرة عليها: في مرض لي، قد يعاني الطفل من تقلصات عضلية لا إرادية تؤدي إلى حركات لا إرادية في الرقبة أو الجذع أو الوجه.
سكتة قلبية: غالبا ما يرتبط فشل القلب في ضخ الدم بمعدل منتظم بخلل في انقباض عضلة القلب.
توقف التنفس: عندما لا تتمكن الرئة من تبادل الأكسجين وثاني أكسيد الكربون بشكل كافٍ ضمن المعدل الطبيعي، يُسمى ذلك بالفشل التنفسي.